研究表明药物可降低视神经脊髓炎复发风险

药物依库珠单抗（eculizumab）是一种抑制炎症反应的合成抗体，可显著降低视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）复发的风险。这种罕见但严重的自身免疫性炎症疾病会导致失明、瘫痪和死亡。梅奥诊所研究人员和国际合作者们在一项最近发表于《新英格兰医学杂志》（NewEnglandJournalofMedicine）的随机、双盲、安慰剂对照研究中报告了他们的发现。他们的工作还在美国神经病学学会（AAN）第71届年会新兴科学平台会议上进行了介绍。

视神经脊髓炎（NeuromyelitisOptica，NMO）也被称为德维克病（Devicsdisease），当身体免疫系统对视神经和脊髓（有时大脑）中健康的神经系统细胞作出免疫反应时就会发生。NMO经常被误诊为多发性硬化（MS），但NMO是一种独特病症，其特征在于更严重的发作和更不完全的恢复。单次NMO发作就可能导致患者失明或瘫痪。而每次复发，残疾都会进一步恶化。该病患病率为10/。

目前，用于预防NMO复发的免疫抑制疗法尚未得到美国食品与药物管理局（FDA）的批准。此外，作者们指出：接受这些药物治疗的患者中有25-60%会继续复发。

在预防NMOSD复发和评估依库珠单抗治疗效果的PREVENT研究中，研究人员在18个国家的70个站点招募了名成人患者。所有患者均有水通道蛋白-4免疫球蛋白G（AQP4-IgG），这是一种与大多数NMO病例相关的抗体。研究中如果有需要，患者可继续其先前的治疗。此外，患者被随机分配，接受常规剂量的安慰剂或静脉输注依库珠单抗治疗。

该研究发现，与安慰剂相比，依库珠单抗治疗可使复发风险降低94%。在48周时，近98%接受依库珠单抗治疗的患者未复发，而安慰剂组该比例为63%。

“这项研究为患者带来了希望，因为NMO的每次发作都可能导致视力或运动功能丧失，”梅奥诊所神经病学家、论文第一作者SeanPittock博士说，“停止发作可以预防残疾，从而让患者保持生理功能，拥有更好的生活质量。”

梅奥诊所是公认的视神经脊髓炎诊断和治疗卓越中心。年，ClaudiaLucchinetti博士及其同事领导的梅奥诊所研究团队描述了NMO的独特病理特征，并提出NMO是由一种或多种有害抗体引起的自身免疫性疾病。年，VandaLennon博士、BrianWeinshenker博士和梅奥的同事们报告他们发现了AQP4-IgG生物标志物，这种血液测试可将NMO与MS及类似疾病区分开来。之后的研究显示AQP4-IgG抗体能够引起神经细胞损伤，这与Lucchinetti博士及其同事们报道的一致，AQP4-IgG现在被广泛认为是NMO的病因。

“梅奥诊所团队随后证明，当该抗体与神经细胞上的水通道AQP4结合时，一种被称为‘补体’的物质被激活并杀死细胞，造成严重伤害。我们认为如果我们可以阻断补体激活，那么也许可以预防疾病发作，”Pittock博士说道。Pittock博士是梅奥诊所多发性硬化和自身免疫神经病学中心主任以及梅奥神经免疫学实验室主任。

依库珠单抗已被用于治疗因补体激活而造成伤害的疾病，例如重症肌无力和阵发性睡眠性夜间血红蛋白尿症（一种影响红细胞的遗传病）。在一项早期临床试验中，梅奥团队观察到患者NMO几近完全停止发作。根据这些早期结果，进行了这项大型多中心国际研究。

“这些新的研究结果证实了补体在NMO中的重要作用，并促进了我们对疾病病理的理解，”梅奥诊所神经病学家、该研究资深作者DeanWingerchuk博士说，“这项研究提供了明确的证据，表明我们可以有效地改变这种毁灭性神经疾病的病程。”

依库珠单抗的副作用包括脑膜炎球菌感染风险。研究参与者接种了脑膜炎球菌疫苗，没有感染病例报道。一名接受依库珠单抗治疗的患者死于与补体抑制无关的感染。

该研究仅招募了有AQP4-IgG抗体的患者，因此研究结果不能推广至其他炎症性中枢神经系统疾病。作者们指出，依库珠单抗治疗NMO患者的长期效果还需要进一步研究。

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